Prawdopodobnie słyszałeś już wcześniej termin farmakoekonomika, a może nawet podniosłeś się na wyższy poziom, biorąc udział w zajęciach na ten temat w szkole farmaceutycznej. W dzisiejszych czasach, kiedy każdy chce wiedzieć, gdzie są pieniądze, jest to bardzo ważne w farmacji, więc nie zostawaj w tyle. Jak? Przeczytaj ten post, na początek!

Więc czym jest farmakoekonomika (PE)?

Wyobraź sobie taką sytuację: po roku nauki w szkole, w końcu ją ukończyłeś, masz pensję i chcesz kupić nowy samochód (głównie po to, żebyś mógł odstawić na emeryturę swojego biednego gruchota). Samochód nr 1 to standardowe auto, skromne, nic wymyślnego. Zabierze cię z punktu A do punktu B. Samochód 2 to model z 2021 roku z kamerą cofania, #alltheairbagseverywhere i pomocą drogową. Jak sobie życzysz, ta słodka przejażdżka ma to wszystko. Ale oczywiście, Samochód 2 jest o wiele droższy niż Samochód 1. Więc musisz zdecydować - czy samochód 2 jest warty wydania dodatkowej gotówki z twojej cennej wypłaty każdego miesiąca?

Tak czy inaczej, to pytanie o wartość jest dokładnie tym, na co PE stara się odpowiedzieć, tyle że dotyczy leków, a nie samochodów. Czy nowe lekarstwo jest warte swojej ceny?

Tak więc, ujmując to ładnie i zwięźle, PE to analiza kosztów terapii lekowej dla społeczeństwa, a także dla ludzi, instytucji i zasobów, które zapewniają opiekę zdrowotną.

Wyobraź sobie, że jesteś prezesem dużej firmy farmaceutycznej. Masz wspaniały nowy lek, który wychodzi o nazwie tldrpharmumab. (Wszyscy inni po prostu rzuca kilka liter razem. Dlaczego nie możemy?) Twój nowy lek przeszedł pierwszą przeszkodę bezpieczeństwa. Potem przeszedł drugą przeszkodę skuteczności i trzecią tolerancji. Teraz czas na czwartą przeszkodę - efektywność kosztową.

Dlaczego więc efektywność kosztowa jest tak ważna?

Spójrzmy na naszych przyjaciół z firmy Novartis i ich nową terapię nowotworową CAR-T Kymriah. W 2017 roku, kiedy lek został zatwierdzony, kosztował równowartość 20 Toyot Camrys, czyli około 475 000 dolarów. Jest to leczenie typu "one and done" i ma dobrą skuteczność, soooo czy warto?

Dla bardziej ekstremalnego przykładu, spójrz na Zolgensma. Za drobną cenę gotówkową 2 125 000 $, ta terapia może być twoja.

Chociaż są to skrajne przykłady, ważne jest, aby zdać sobie sprawę, że opracowanie nowego leku jest OGROMNĄ inwestycją, a firmy starają się odzyskać tę inwestycję z góry z cenami leków po zatwierdzeniu. Tak więc koszt przenosi się na pacjenta i ubezpieczyciela. Dlatego właśnie efektywność kosztowa ma znaczenie.

Czy ubezpieczenie powinno pokrywać koszty konkretnego leku? Czy szczepionka jest warta swojej ceny w dłuższej perspektywie? To są pytania, na które PE stara się odpowiedzieć!

Aby zrozumieć efektywność kosztową, należy najpierw zrozumieć, kto płaci za opiekę zdrowotną w USA. W Stanach Zjednoczonych ubezpieczenie może być albo rządowe (np. Medicare lub Medicaid), albo prywatne (np. Blue Cross Blue Shield, Anthem i 1000 innych prywatnych ubezpieczeń). Może być cały post o ubezpieczeniach, ale na razie wystarczy wiedzieć, że to albo rząd, albo prywatne ubezpieczenia płacą za leki.

Teraz, kiedy już wiemy, czym jest PE i dlaczego jest to najważniejszy obszar w Big Pharma (tylko częściowo żartuję), czas przyjrzeć się, jak to się robi.

Tak jak istnieją różne rodzaje badań klinicznych, aby pokazać skuteczność leków, istnieją różne rodzaje badań PE. W tym wpisie skupimy się na wielkiej czwórce. (Istnieją inne rodzaje badań PE, ale te są najczęściej stosowane).

Zanim jednak zajmiemy się tymi typami badań, musimy omówić pierwszą połowę ich nazw - koszt.

Krótka wycieczka po kosztach związanych z farmakoterapią

Jedną wspólną cechą wszystkich 4 rodzajów badań PE jest to, że wszystkie one wiążą się z kosztami. Kiedy po raz pierwszy pomyślisz o kosztach, nie wydają się one zbyt skomplikowane. Jednak, jak się zaraz przekonasz, istnieje wiele różnych kosztów, które należy przeanalizować:

• Bezpośrednie koszty medyczne

  • Ten jest dość oczywisty. To jest to, co jest płacone za konkretne usługi opieki zdrowotnej, np. zdjęcia rentgenowskie, recepty, usługi świadczeniodawcy. Są to rzeczy, które bezpośrednio wpływają na zdrowie pacjentów i na które istnieją namacalne dowody.

• Bezpośrednie koszty niemedyczne

  • Te koszty są ponoszone, gdy pacjenci otrzymują opiekę medyczną, ale niekoniecznie są częścią płacenia za samą opiekę. Na przykład, może to być koszt związany z transportem na wizyty lekarskie.

• Koszty pośrednie

  • Kiedy zdecydujesz się zagrać w "jeszcze jedną" grę lub pójść na happy hour, podczas gdy zbliża się egzamin z farmakoterapii, poniesiesz tego konsekwencje (nie powiesz!). Pośrednim kosztem jest utrata dnia nauki. To samo dzieje się, gdy twój pacjent ma grypę. Będzie on potrzebował czasu wolnego od pracy, co może przełożyć się na utratę produktywności - a to jest koszt.

• Koszty niematerialne

  • Kontynuując zabawny temat testów z farmakoterapii... Niematerialne koszty czekania do ostatniej chwili z nauką do egzaminu to m.in. niepokój i utrata snu. Nie są one zbyt łatwe do określenia, ale wiesz, że istnieją. Podobnie, bardzo trudno jest zmierzyć koszty niematerialne, które dotyczą bólu i cierpienia pacjenta.

Oczywiście, jeśli jesteś farmaceutą lub studentem farmacji, pierwszą myślą, kiedy widzisz koszt leku, jest koszt dla kogo? Koszt dla pacjenta? Koszt dla apteki? Koszt dla ubezpieczenia?

Odpowiedź na to pytanie brzmi, że to zależy (oczywiście, wzdychając). Istnieje wiele sposobów na ilościowe określenie kosztów leków, ale będziemy mówić o następujących trzech dużych metod:

• Średnia cena hurtowa (AWP)

  Jest to "cena naklejki" leku - całkiem podobnie jak cena naklejki samochodu. Bardziej niż prawdopodobne jest, że nie zamierzasz płacić ceny naklejki za samochód (czas targowania się), a to samo dotyczy leków. Większość firm nie płaci ceny naklejki za leki.

• Hurtowy koszt pozyskania (WAC)

  Jest to cena "katalogowa" leku. Jest to szacunek tego, co hurtownicy (jak McKesson) płacą producentowi leku. Jest to tylko szacunek, ponieważ nie uwzględnia on rabatów, jakie niektórzy producenci udzielają na swoje leki.

• Średnia cena producenta (AMP)

  Jest to najdokładniejsze oszacowanie tego, ile apteki płacą za dany lek. AMP jest średnią kwotą, jaką hurtownie (jak McKesson) lub apteki płacą producentom. To, co różni AMP od WAC, to fakt, że AMP zawiera zniżki, które producenci mogą mieć na swoje leki.

Teraz, kiedy już dość mocno uderzyliśmy w koszty, możemy wrócić do omawiania różnych badań wspomnianych wcześniej.

Cztery rodzaje analiz farmakoekonomicznych

Analiza minimalizacji kosztów (Cost-Minimization Analysis - CMA)

Ten rodzaj analizy nie jest zbyt często stosowany. W CMA koszty są mierzone w dolarach, a wyniki są zakładane jako równoważne. Jedną z sytuacji, w których można to wykorzystać, jest porównanie leków generycznych z lekami markowymi. Teoretycznie, oba zapewnią takie same wyniki kliniczne, ale koszty między nimi są różne.

CMA są użyteczne nie tylko przy analizie leków generycznych i markowych. Na przykład, inhibitor VEGF bevacizumab może być podawany zarówno w gabinecie lekarskim, jak i w warunkach ambulatoryjnych w szpitalu. Wynik będzie taki sam, ponieważ jest to ten sam lek, ale koszty będą inne.

Więc teraz możesz się zastanawiać, jaki jest sens tego badania, skoro wyniki dla pacjentów są takie same? Przyczyna leży w tytule badania - analiza kosztowo-minimalizacyjna. Celem jest minimalizacja kosztów, nie patrzy się na wyniki.

Ten typ badania ma poważną słabość. Powiedzmy, że przeprowadzamy CMA dla dwóch inhibitorów punktów kontrolnych w onkologii. Oba są równie skuteczne, więc myślisz sobie: "Świetnie! Mogę przeprowadzić CMA." Ale CMA nie uwzględnia tego, że te dwa inhibitory punktów kontrolnych mogą mieć bardzo różne zdarzenia niepożądane, co może prowadzić do poniesienia niektórych z tych innych rodzajów kosztów, które nie są uwzględnione w ocenie dolarowej CMA.

Tak więc CMA nie jest w stanie uwzględnić całego obrazu klinicznego, dlatego też nie jest obecnie tak często stosowana.

Analiza kosztów i efektywności (CEA)

Teraz czas na króla PE! CEA jest najczęstszym rodzajem badania PE. Podobnie jak w przypadku CMA, koszty CEA są mierzone w dolarach. Jednak w przeciwieństwie do CMA, w przypadku CEA wyniki są inne. Wyniki w tych badaniach są również w tak zwanych "jednostkach naturalnych". Pomyśl o wskaźniku skuteczności leczenia, redukcji cholesterolu, redukcji udaru, itp.

Sprawdźmy na przykładzie. Powiedzmy, że na rynku pojawił się nowy inhalator i chcemy przeprowadzić CEA, aby porównać koszty Breo z kosztami tego nowego leku. Naturalnym wynikiem jednostkowym dla tego CEA byłoby wystąpienie zaostrzeń podczas stosowania inhalatorów. Zatem zasadniczo należy zważyć różnicę w kosztach obu inhalatorów z różnicą w liczbie zaostrzeń. W ten sposób chcesz określić efektywność kosztową.

Teraz, podchwytliwe pytanie. Jeśli zapytasz 5 osób, co oznacza dla nich słowo "opłacalny", prawdopodobnie otrzymasz 5 różnych odpowiedzi. Niektórzy powiedzą, że coś jest opłacalne, jeśli jest tańsze. Inni powiedzą, że opłacalne odnosi się do leku, który jest bardziej efektywny klinicznie.

Ale tak naprawdę chodzi o to, że ważne jest, abyś interpretował efektywność kosztową w sposób zgodny z filozofią PE.

Więc co to jest?

W PE bycie "efektywnym kosztowo" oznacza:

• niższy koszt i co najmniej taką samą skuteczność jak komparator, LUB

• Wyższy koszt, ale również większe korzyści, które sprawiają, że koszt jest tego warty, LUB

• Niższy koszt i mniejsze korzyści (urgh), ale dodatkowe korzyści po prostu nie są warte dodatkowych kosztów.